Una terapia génica selectiva atenúa los ataques epilépticos en ratones
La epilepsia es uno de los trastornos neurológicos más frecuentes. Se estima que entre un 1 y un 2% de la población mundial sufre esta dolencia, caracterizada por una alteración de la actividad eléctrica del cerebro.
Hasta ahora, las distintas estrategias que se han probado no han logrado actuar de forma exclusiva sobre las neuronas culpables de dichos ataques; también han interferido en el funcionamiento de las neuronas sanas del cerebro. No obstante, una reciente investigación, , del Colegio Universitario de Londres cuyos resultados se publican en la revista ‘Science’, muestra el potencial de un nuevo enfoque con el que se puede actuar solo sobre las neuronas problemáticas.
Los investigadores lo han conseguido al introducir en los ratones un gen (KCNA1) que produce canales de potasio dependiente del voltaje. En concreto, lo han insertado en una región especial del ADN que aumenta de forma significativa la expresión del citado gen solo cuando hay una actividad eléctrica intensa en la neurona. Los canales de potasio participan en el transporte de iones de dicho elemento a través de la membrana de las neuronas y regulan su capacidad para generar y transmitir impulsos eléctricos. De esta manera, cuando ocurre un ataque epiléptico, este gen se activa en las neuronas hiperactivas, produce canales de potasio en ellas, lo que disminuye su excitabilidad e inhibe la liberación de neurotransmisores.
El proceso atenúa de forma notable el ataque epiléptico y también reduce el número de ellos. Una vez que la actividad cerebral vuelve a ser normal, el gen se inactiva. El resto de las neuronas, sanas, no sufren ningún cambio en su funcionamiento, ya que no son hiperactivas, por lo que este enfoque es muy selectivo.
Para insertar el gen en esa región específica del ADN de las neuronas, los científicos usaron vectores víricos (en concreto, virus adenoasociados, que llevan años usándose en el ámbito clínico) que inyectaron el cerebro de los ratones. La terapia génica no provocó cambios en su comportamiento y redujo en un 80 por ciento los ataques epilépticos espontáneos. Esta eficacia es superior a la de los medicamentos antiepilépticos y otras terapias génicas que se habían evaluado anteriormente en los ratones.
- Fuente: Investigación y Ciencia
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