Desde hace unos meses, 25 niños españoles con un tipo de epilepsia que no responde bien a los fármacos convencionales están probando un compuesto químico dentro de uno de los ensayos clínicos más prometedores de sustancias legales extraídas del cannabis. Todos tienen síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia que suele aparecer en torno a los seis meses de edad, produce unos ataques más largos de lo normal y un periódico daño cerebral que puede llegar a ser fatal en los casos más extremos.
Se trata de pacientes que tienen “muchas necesidades”, explica Rocío Sánchez-Carpintero, de la Clínica Universidad de Navarra y coordinadora del ensayo clínico en España. “No es solo debido a las crisis epilépticas, sino también por daños en el desarrollo cognitivo, problemas de escolarización y motores”, resalta esta neuropediatra, que dirige la única unidad hospitalaria especializada en este síndrome que hay en España. El Dravet es además una enfermedad sin cura. “En general, el 70% de los casos de epilepsia se controlan con los fármacos existentes”, explica Antonio Gil-Nagel, neurólogo del Hospital Ruber Internacional. “Con el Dravet, el 90% de los pacientes no responde a esos mismos fármacos”, resalta.
El compuesto en cuestión es el CBD, o cannabidiol, una sustancia sin efectos psicoactivos que, junto al THC, es una de las más exploradas por sus usos terapéuticos. Ensayos anteriores han demostrado que el CBD reduce a la mitad el número de ataques en más o menos la mitad de los pacientes que lo prueban. “Ha llegado a haber un 16% de pacientes en los que no se registra ni una sola crisis”, explicaba la semana pasada Colin Stott, responsable de I+D de GW Pharmaceuticals, durante un Curso de Verano organizado por la Universidad Complutense de Madrid. En estos ensayos también se están midiendo otros indicadores de la actividad del CBD, como la mejora en la memoria, la concentración o el lenguaje de los niños.
La empresa británica ha seleccionado plantas con alto contenido en CBD y muy poco THC. Después purifica un extracto que solo contiene el primer compuesto y lo convierte en una especie de sirope al que añade sabor a fresa. El hecho de que el síndrome de Dravet esté calificado como enfermedad huérfana puede acelerar el proceso de aprobación del fármaco. El CBD está mostrando resultados aún mejores en ensayos clínicos contra el síndrome de Lennox-Gastaut, otra forma de epilepsia infantil resistente a los fármacos convencionales. “Esta sustancia está mostrando efectividad mayor, en hasta el 60% de los pacientes, y esto es importante porque se trata de una epilepsia refractaria en la que los niños llegan a tener hasta 100 ataques epilépticos diarios”, explica Julián Lara, pediatra del Hospital Puerta de Hierro de Madrid, también involucrado en los ensayos.
Más adelante, podrían llegar aplicaciones para otras enfermedades. “Siempre que la gente piensa en marihuana piensa en colocones”, lamentaba ante su audiencia Stott, “pero hay otros 99 compuestos” que no colocan y que pueden tener interés médico, resaltaba. Por ahora, su empresa investiga cinco de ellos y una de las aplicaciones más llamativas es en la esquizofrenia. Hasta ahora se pensaba que la marihuana era dañina para los esquizofrénicos, pues el THC puede potenciar la psicosis, pero los ensayos están mostrando que el CBD tiene el efecto opuesto y parece reducir los ataques.