Un fármaco oral contra el alzhéimer recupera la comunicación entre las neuronas e impide que se acumule la proteína tóxica TAU
Un equipo científico de Universidad de Yale (EEUU), ha presentado un nuevo fármaco que repara la sinapsis en las neuronas dañadas por la enfermedad de Alzheimer. Y no solo eso, sino que además impide que se acumule la proteína tóxica fosfo-TAU, implicada en la degeneración de estas células.
El estudio, publicado en la revista Science Translational Medicine, se ha realizado con modelos de Alzheimer de ratones envejecidos, pero ya han comenzado los ensayos clínicos que se encuentran en fase 1. Los investigadores evalúan el fármaco BMS-984923, probando su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y el mecanismo de acción de este medicamento en cada dosis utilizando la tomografía por emisión de positrones.
En los ensayos clínicos han participado 36 personas sanas de ambos sexos, sin antecedentes de deterioro cognitivo, con edades comprendidas entre los 50 y los 80 años. Se centran en el efecto que tiene el Modulador Alostérico Silencioso (mGluR5). El mGluR5 es un receptor implicado en la pérdida de la sinapsis cuando las neuronas son atacadas por la acción inmune de la microglía. El fármaco BMS-984923, desarrollado por el equipo investigador de Yale, previene la señalización sináptica aberrante inducida mientras preserva la respuesta fisiológica del glutamato.
Como muestran las tomografías por emisión de positrones (imágenes PET), el tratamiento restauró la densidad de las sinapsis, incluso tras el lavado del fármaco y pasado un mes, sin provocar efectos adversos.
Además, han estudiado ratones doble knock-in (modelos animales modificados genéticamente para cambiar dos secuencias en su genoma e imitar la patología del Alzheimer) para analizar la acumulación de TAU, una proteína que está alterada en estos pacientes. Los investigadores han comprobado en estos ratones que, la acumulación de fosfo-TAU, que tiene un efecto tóxico en las neuronas, se reduce con el tratamiento.
Aunque aún es pronto para conocer el potencial del fármaco BMS-984923, los primeros resultados indican que es un buen candidato para frenar e incluso revertir los estragos cerebrales causados por el alzhéimer.
