Ciencia ficción entre las cuatro paredes de un laboratorio de la Universidad de Chicago (EEUU), donde un grupo de investigadores se ha atrevido a tratar la adicción a la cocaína con terapia génica. Un enfoque revolucionario que sólo se ha probado en ratones y cuyos resultados son, cuanto menos, llamativos. Este abordaje terapéutico fue capaz de sofocar el deseo de consumir cocaína y protegerse contra una sobredosis.

“Un escenario inexplorado hasta la fecha”, señalan orgullosos los autores del trabajo, publicado en la revista ‘Nature Biomedical Engineering‘. La idea parte de algunas experiencias realizadas con terapia génica en enfermedades como la epidermólisis bullosa, también conocida como piel de mariposa.

En este caso, los investigadores contaban con tres elementos clave. “Teníamos una enzima efectiva (butirilcolinesterasa -BChE-) que degrada la cocaína con alta eficiencia, teníamos la herramienta genética (CRISPR) que nos permitía introducir un gen de interés dentro de una célula sin afectar a otros genes y también la metodología necesaria para volver a incorporar la célula genéticamente modificada en el destinatario”, expone uno de los principales autores, Ming Xu.

Dado que la butirilcolinesterasa tiene un efecto muy limitado si se inyecta directamente en el tejido muscular, Xu y su equipo optaron por explorar la terapia génica en animales. Recolectaron células progenitoras primarias epidérmicas de ratones recién nacidos y utilizaron CRISPR para introducir BChE humano. Después, utilizaron una técnica desarrollada por Xiaoyang Wu para preparar organoides de la piel que injertaron en el animal donante.

De nuevo en el cuerpo del ratón, actúa como un depósito para la secreción de butirilcolinesterasa humano en el torrente sanguíneo. ¿El resultado? En palabras de Ming Xu, los animales tratados “estaban protegidos contra la búsqueda de cocaína y la sobredosis“, ya que eliminaban esta droga de la sangre con mayor rapidez. “Fueron capaces de soportar sobredosis que serían letales para el 100% de los ratones desprotegidos”, apunta el autor.

Para los adictos a la cocaína o los propensos al abuso de la cocaína, “este enfoque podría reducir la búsqueda de drogas y proteger contra la sobredosis de cocaína, lo que los hace potencialmente ‘inmunes’ a un mayor consumo de esta droga”, reza el artículo. A tenor de los esperanzadores resultados, los autores apuntan que este enfoque basado en células de la piel podría incluso aplicarse para tratar el abuso del alcohol, la nicotina y los opioides.

Como concluyen los investigadores de este trabajo, “demostramos que la terapia génica cutánea se puede aplicar de forma segura y efectiva para el tratamiento de enfermedades que no son de la piel. Demostramos evidencia clara de que los trasplantes de ingeniería epidérmica pueden administrar butirilcolinesterasa en ratones de forma eficiente“.

Los ratones más ancianos del estudio tienen ahora 12 meses de edad y están sanos, lo que “respalda la viabilidad de la terapia génica cutánea y la sitúa como una opción terapéutica segura y rentable para el abuso de la cocaína en el futuro”, argumenta Ming Xu. No obstante, “se necesita más investigación para determinar si estos hallazgos pueden trasladarse a la clínica”.